一名26歲的女性在機(jī)動車事故癱瘓了一年后成功的完成了*實驗性的人體試驗，該試驗評估了將神經(jīng)干細(xì)胞注入脊髓損傷部位是否是一種安全有效的治療方法。這項試驗于9月30日在加州大學(xué)圣地亞哥分校醫(yī)療中心（UC-SDHS）桑福德干細(xì)胞臨床中心的幫助下進(jìn)行。目前，該病人已經(jīng)康復(fù)出院，沒有任何并發(fā)癥和副作用。

上述神經(jīng)干細(xì)胞移植治療脊髓損傷試驗是加州大學(xué)圣地亞哥分校在干細(xì)胞治療領(lǐng)域zui近的三大突破之一。上個月，該校穆爾斯癌癥中心和桑福德干細(xì)胞臨床中心啟動了一項評估單克隆抗體治療慢性淋巴細(xì)胞白血病的I期臨床試驗；此外，在本月末，將有一名1型糖尿病患者在加州大學(xué)圣地亞哥分校接受干細(xì)胞療法的I期臨床試驗。以下是關(guān)于這三項試驗的詳細(xì)介紹。

試驗一：神經(jīng)干細(xì)胞移植治療脊髓損傷

在臨床前研究中，研究人員移植人類神經(jīng)干細(xì)胞到脊髓損傷的小鼠體內(nèi)，結(jié)果顯示，移植的細(xì)胞在小鼠體內(nèi)廣泛增殖，與損傷部位附近的其它神經(jīng)細(xì)胞互相連接，顯著提高了小鼠的運(yùn)動機(jī)能，且副作用非常小。

神經(jīng)干細(xì)胞I期臨床試驗涉及4名患者，時間超過五年之久，目的是評估干細(xì)胞療法的安全性和有效性，希望有一天可以用于癱瘓病人的脊髓損傷治療。

試驗二：1型糖尿病干細(xì)胞療法的臨床試驗

加州大學(xué)圣地亞哥分校的研究人員與一家從事再生醫(yī)學(xué)的生物技術(shù)公司ViaCyte合作，計劃實行1型糖尿病干細(xì)胞療法的I期和II期臨床試驗，I期臨床試驗將在本月下旬完成，II期臨床試驗暫定于11月中旬。

1型糖尿病通常在兒童或青少年期被診斷出來，雖不及2型糖尿病常見，但是這類患者的胰腺產(chǎn)生極少的胰島素或壓根不產(chǎn)生胰島素，它給300萬美國人帶來了經(jīng)濟(jì)上和生活上毀滅性的打擊。常規(guī)的治療需每天注射胰島素，嚴(yán)格控制飲食和生活習(xí)慣，目前還沒有*治愈的方案。（推薦閱讀：無需注射，直接用干細(xì)胞產(chǎn)生胰島素）

這項為期兩年的臨床試驗包括約40名參與者，主要對不同劑量的VC-01（一種衍生的干細(xì)胞）的安全性、耐受性以及治療效果進(jìn)行評估。該試驗通過在患者皮膚下移植VC-01，以期它們可以安全的轉(zhuǎn)變?yōu)橐认?beta;細(xì)胞或者其它可以持續(xù)產(chǎn)生胰島素的細(xì)胞類型。

試驗三：新型單抗以癌癥干細(xì)胞為靶標(biāo) 治療白血病

加州大學(xué)圣地亞哥分校穆爾斯癌癥中心和桑福德干細(xì)胞臨床中心的研究人員推出了評估一種新型單克隆抗體治療慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL，成人中zui常見的血液癌癥）安全性和有效性的I期臨床試驗。

這種單克隆抗體叫做Cirmtuzumab，它的作用靶標(biāo)是一種叫ROR1的分子，該分子通常只存在于胚胎細(xì)胞的早期發(fā)育階段，但是它被癌細(xì)胞利用后會促進(jìn)癌細(xì)胞的生長和擴(kuò)散。由于ROR1無法被正常的成人細(xì)胞使用，科學(xué)家們把它作為癌細(xì)胞，尤其是癌癥干細(xì)胞的一個*標(biāo)志，是抗癌治療一個很好的靶標(biāo)。

在這項臨床試驗中，CLL患者患者需要在穆爾斯癌癥中心接受14天的靜脈注射，隨后對療效以及副作用進(jìn)行監(jiān)測和評估。

干細(xì)胞治療前景光明

加州大學(xué)圣地亞哥分校干細(xì)胞項目主任Lawrence Goldstein表示，這三項試驗都充滿了創(chuàng)新性，每個試驗針對的是*不同的疾病，但是它們都預(yù)示著干細(xì)胞治療從實驗室轉(zhuǎn)向臨床應(yīng)用的前景是無比光明的。他還說，參與I期臨床試驗的人數(shù)肯定很少，zui初的目的是評估低劑量治療的安全性；當(dāng)然，前提是在病人有利的基礎(chǔ)上。臨床試驗是尋求潛在療法zui安全的途徑，想要證明一項新的療法不可能僅僅依靠單一的或者隨機(jī)的病人